美國(guó)FDA授予TRC102——惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤的孤兒藥稱號(hào)，GBM（也稱為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤）是一種快速生長(zhǎng)的惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤，由星形膠質(zhì)細(xì)胞（星形膠質(zhì)細(xì)胞和少突膠質(zhì)細(xì)胞）發(fā)展而來(lái)，支持大腦內(nèi)神經(jīng)細(xì)胞的健康。GBM是神經(jīng)膠質(zhì)瘤的具侵入性的類型，迅速生長(zhǎng)并通常擴(kuò)散到附近的腦組織。在美國(guó)，GBM的發(fā)病率是每年每10萬(wàn)名成年人中有2到3名，占全部原發(fā)性腦腫瘤的52％，中國(guó)患者總體人數(shù)更多，GBM患者都在等待寶貴的治療機(jī)會(huì)。

TRC102

　　TRC102（甲氧基胺）是DNA堿基切除修復(fù)途徑的一種新型的臨床階段小分子控制劑，該途徑可引起對(duì)烷基化和抗代謝藥物的耐藥性。今日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予TRC102孤兒藥名稱，用于治療包括膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）在內(nèi)的惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者。美國(guó)國(guó)家癌癥研究所通過(guò)合作研究與開(kāi)發(fā)協(xié)議（CRADA）贊助了TRC102在多個(gè)1期和2期臨床試驗(yàn)中的研究。在2期試驗(yàn)中，結(jié)合Temodar化療對(duì)19例進(jìn)行Temodar和外部束放射治療后進(jìn)展或復(fù)發(fā)的GBM患者進(jìn)行了評(píng)估，對(duì)TRC102進(jìn)行了評(píng)估。在兩名患者中觀察到延長(zhǎng)的生存時(shí)間超過(guò)兩年，這兩名患者均證實(shí)了DNA堿基切除修復(fù)途徑的激活，并證實(shí)了DNA損傷反應(yīng)基因的過(guò)度激活。

　　但該項(xiàng)目的前景也未可知，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與這些前瞻性陳述相悖，不可控因素包括：與臨床發(fā)展相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；研發(fā)制藥公司是否能夠按照TRACON的預(yù)期時(shí)間表完成或啟動(dòng)臨床試驗(yàn)（如果有的話），由于與COVID-19流行或其他流行相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)導(dǎo)致項(xiàng)目停滯；未來(lái)的臨床前研究和臨床試驗(yàn)也有可能不會(huì)成功，或者與先前研究的結(jié)果不一致；美國(guó)和國(guó)外法規(guī)要求的潛在變化等均有可能造成“孤兒藥”的臨床應(yīng)用時(shí)間遙遙無(wú)期。

TRC102

　　另外，惡性膠質(zhì)瘤患者也應(yīng)認(rèn)識(shí)到“藥物并非一線治療手段”這一事實(shí)，按照歐洲EANO、美國(guó)NCCN以及國(guó)內(nèi)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤治療規(guī)范，手術(shù)切除腫瘤一直是一線治療手段。如果可以手術(shù)全切顱腦腫瘤，則良性顱腦腫瘤甚至可得到完全治愈；對(duì)于惡性度高的顱腦腫瘤，即便手術(shù)不能全切除腫瘤，而是做了腫瘤的大部分切除，也可以從根本上提高生存率，好轉(zhuǎn)預(yù)后。

　　新藥特藥可以為患者爭(zhēng)取到更佳的預(yù)后效果，但其并非靈丹妙藥，仍無(wú)法媲美外科手術(shù)——從根本上解除腫瘤占位效應(yīng)的效果；放化療多被用作術(shù)前腫瘤減容或術(shù)后殘留病變的消除，也同樣替代手術(shù)切除。而且，一次完全的手術(shù)效果也遠(yuǎn)優(yōu)于多次不完全的放化療，若外科手術(shù)專家擁有較高的手術(shù)技巧和豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)，甚至可完成腦干、延髓、松果體、丘腦等高難度手術(shù)，為后續(xù)治療打下良好的基礎(chǔ)，合適延長(zhǎng)患者的生存期，切勿盲目追逐新藥而舍本逐末，貽誤治療時(shí)機(jī)。

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